지난 4월부터 세포치료제 '킴리아'가 건강보험이 적용된 이후 소아백혈병 치료 성공사례가 나와 기대를 모으고 있다.

12일 가톨릭대학교 서울성모병원 혈액병원 소아혈액종양센터에 따르면, 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병 환아에 카티(CAR-T) 치료제 '킴리아'를 투약해 치료에 성공했다.

급성 림프모구 백혈병은 모든 연령에서 발생하지만 소아에게 가장 일반적인 암으로, 15세 미만의 소아 백혈병의 75%를 차지한다. 이 환아와 같이 필라델피아 염색체에 양성 반응을 보이고, 조혈모세포이식 치료까지 받았으나 재발한 사례는 고위험군에 해당된다.

카티치료제는 기존 항암치료에 반응이 없던 환자들에게 높은 치료효과를 입증 받은 첨단 바이오 의약품으로, 올해 4월부터 치료제 중 '킴리아'의 국민건강보험 적용으로 환자 부담금이 크게 줄었다.

이에 따라 향후 더 이상 치료에 반응이 없는 불응성이나, 환자의 몸에 암세포가 다시 생겨나는 재발 혈액암 환자들에게 새로운 희망이 될 것으로 보인다.

정 모(8세, 남) 환아는 2019년 10월 필라델피아 양성 급성 림프모구 백혈병을 진단 받아 항암치료 중 2020년 3월 형제로부터 조혈모세포 이식을 받았다. 혈액 검사에서 백혈병 세포가 제거된 상태인 '완전관해'를 진단 받고 퇴원하여 일생 생활로 돌아갔지만, 올해 4월 18일 같은 질환이 또 재발했다.

이미 항암과 조혈모세포 이식 치료까지 받고 재발된 터라, 소아혈액종양센터는 고심 끝에 최근 도입된 카티치료를 결정했다.

5월 10일 환아의 혈액에서 T세포를 추출한 뒤 맞춤형 치료 세포를 장착한 '킴리아'를 제조하고 6월 14일 환아에게 투여했다.

입원 치료로 환아의 건강 상태를 주시 하던 중 마침내 상태가 안정 되어 시행한 골수검사에서 완전관해를 확인받고 7월 1일 퇴원했다. 퇴원 후 7월 7일 정기검진을 위해 찾은 병원에서 혈액검사 결과 필라델피아 염색체도 음성인 최고상태 완전관해에 도달한 것으로 확인됐다.

▲ 주치의 김성구 교수(왼쪽)와 정 모 환아 및 보호자. 사진=가톨릭대학교 서울성모병원.

환아의 주치의 김성구 교수는 "소아백혈병은 소아암 중 가장 비율이 높은 질환으로 환아가 진단 받으면 항암치료와 조혈모세포이식 까지 받으며 오랜 기간 병마와 싸우는데, 이번 성공으로 기존 치료법으로도 건강을 되찾기 어려웠던 많은 환아들에게 새 희망이 되기를 바란다"고 소감을 밝혔다.

카티치료제는 암의 살상능력이 있는 T 면역세포를 키메릭 수용체(CAR)로 불리는 단백질에 결합함으로써, 종양세포를 보다 강력하게 사멸시키는 최신 1인 맞춤형 면역 세포치료다. 암세포만 선택적이고 강력하게 공격해 난치성 혈액암 환자에게 혁신적인 치료법으로 각광받고 있다.

카티치료제 킴리아는 1회 투약으로도 극적인 효과를 얻을 수 있는 것으로 확인되고 있다. 환자 혈액에서 T세포를 뽑아 냉동시킨 뒤 미국으로 보내 환자 맞춤형 치료제로 제조 후 다시 한국에서 치료한다.

인체세포를 이용하는 치료법이기 때문에, 의료기관이 카티치료제를 처방하려면 세포치료를 위한 필수시설인 세포처리시설 GMP(Good Manufacturing Practice)을 구비해야 하는 등 까다로운 기준이 적용되고 있다.